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4A3-SC8 es un lípido catiónico ionizable modular (pKa ≈ 6,66) que funciona como un dendrímero degradable. Estructuralmente, presenta una arquitectura dendrítica con una amina terciaria central que responde al pH, protonada al pH endosomal para facilitar la alteración de la membrana, mientras permanece neutral en el torrente sanguíneo para mejorar la circulación. La inclusión de enlaces éster hidrolíticamente degradables en su estructura y enlaces tioéter en sus colas lo hace biodegradable, mejorando su perfil de seguridad para uso in vivo. Esta combinación de características estructurales lo convierte en un lípido ionizable robusto y altamente versátil para la formulación de LNP.

El producto es éster de β-alanina, N-[3-(dimetilamino)propil]-N-[3-[2-(dodecilditio)etoxi]-3-oxopropil]-, 2-(dodecilditio)etílico, un lípido ionizable sensible al glutatión construido sobre una estructura de β-alanina que lleva tres dominios funcionalmente distintos: un grupo N,N-dimetilaminopropilo colgante que proporciona el principal sitio de protonación, un resto de éster 2-(dodecilditio)etílico que ancla una cola C12 reducible a través del extremo carboxilo y un brazo de 3-[2-(dodecilditio)etoxi]-3-oxopropilo unido en N que introduce una segunda cadena de dodecildisulfanilo. Este diseño de doble disulfuro garantiza que el lípido intacto permanezca integrado de manera estable dentro de la nanopartícula lipídica durante el tránsito extracelular, pero sufre una rápida fragmentación en tres pequeños fragmentos solubles en agua al exponerse a las concentraciones milimolares de glutatión del citosol, logrando así la liberación de carga que está controlada químicamente por el potencial redox intracelular.

El producto es éster de N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-,1,1',1''-tritridecílico de β-alanina (comúnmente conocido como 304O13). Estructuralmente, es un lipidoide catiónico ionizable, caracterizado por un núcleo de amina terciaria central (nitrilotri-2,1-etanodiilo) unido mediante tres brazos a unidades de N-metil-β-alanina, cada una de las cuales termina en una larga cadena alquilo tridecilo (C13) saturada. Esta arquitectura molecular única está meticulosamente diseñada para su función: la amina central proporciona ionización dependiente del pH (catiónica a pH bajo, neutra a pH fisiológico), los enlaces amida ofrecen biodegradabilidad y las tres colas hidrofóbicas impulsan el autoensamblaje en nanopartículas lipídicas (LNP).

C13-112-tetra-tail (CAS 1381861-92-2) es una molécula de lípido catiónico ionizable caracterizada por una arquitectura molecular única que combina un grupo de cabeza de aminoalcohol polar, cuatro colas hidrofóbicas de carbono 13 y un conector PEG2. El lípido presenta un núcleo de amina terciaria central desde el cual se extienden cuatro cadenas de tridecilo (C13), cada una de las cuales termina en un grupo hidroxilo primario. Estructuralmente, la tetracola C13-112 comprende dos unidades de aminoalcohol conectadas a través de un espaciador de PEG2 (dietilenglicol), lo que da como resultado una configuración simétrica de múltiples colas que maximiza el volumen hidrofóbico al tiempo que mantiene la anfifilicidad para la formación efectiva de nanopartículas lipídicas (LNP).

1-[2,3-Bis[(9Z,12Z)-octadeca-9,12-dien-1-iloxi]propil]pirrolidina, también conocida como A-066, es un lípido catiónico que presenta un grupo principal de pirrolidina unido a una cadena principal de glicerol que está dieteterificada con dos colas de hidrocarburo linoleilo (C18:2, Δ9,12). Estructuralmente, la molécula comprende una estructura de glicerol quiral central con dos cadenas de alcoholes grasos insaturados (cada una de las cuales contiene dos dobles enlaces cis) unidas mediante enlaces éter, que terminan en una pirrolidina amina terciaria. La presencia del grupo principal pirrolidina distingue la 1-[2,3-Bis[(9Z,12Z)-octadeca-9,12-dien-1-iloxi]propil]pirrolidina del DODMA estructuralmente relacionado, que presenta un grupo principal dimetilamino.

El producto es fosforamidita 2'-F-Ac-dC (5'-O-(4,4'-Dimetoxitritil)-2'-fluoro-2'-desoxicitidina-3'-O-[(2-cianoetil)-(N,N-diisopropil)]-fosforamidita). Como monómero de fosforamidita especializado, su estructura central presenta un resto de azúcar 2'-desoxicitidina con un átomo de flúor en la posición 2' y un grupo protector acetilo (Ac) en la base de citosina. Esta modificación única de 2'-fluoro influye profundamente en la conformación del fruncido del azúcar, bloqueando el anillo de ribosa en una conformación C3'-endo (similar a ARN). Esta estructura preorganizada mejora drásticamente la resistencia a las nucleasas del oligonucleótido resultante y aumenta su afinidad de unión a objetivos de ARN complementarios. Por lo tanto, la fosforamidita 2'-F-Ac-dC no es sólo un componente básico; es la clave para generar oligonucleótidos antisentido (ASO), ARNip y aptámeros de alta afinidad químicamente estabilizados.