El ácido (S)-3-((terc-butoxicarbonil)amino)-4-(5,5-difluoro-2-oxopiperidin-1-il)butanoico (CAS 911635-43-3) es un derivado de aminoácido quiral que presenta un grupo amino protegido con Boc en la posición 3 en la configuración S y un resto de piperidinona sustituida con difluoro en la posición 4.
El clorhidrato de 5,6,7,8‑tetrahidro‑2,4‑bis(trifluorometil)pirido[3,4‑d]pirimidina (CAS 911636‑86‑7) es un compuesto heterocíclico que presenta un sistema de anillos de piridopirimidina fusionados con dos grupos trifluorometilo en las posiciones 2 y 4. La molécula consta de un anillo de piridina parcialmente saturado fusionado a un anillo de pirimidina, con la forma de sal clorhidrato que mejora la solubilidad en agua y la cristalinidad, fórmula molecular C₉H₈ClF₆N₃ y peso molecular 307,62 g/mol.
((1S)-3-{2,4-bis(trifluorometil)-5,8-dihidropirido[3,4-d]pirimidin-7(6H)-il}-1-[(5,5-difluoro-2-oxopiperidin-1-il)metil]-3-oxopropil)carbamato de terc-butilo ((1S)-3-{2,4-bis(trifluorometil)-metil]-3-oxopropil) (CAS 911637-18-8) es un intermediario farmacéutico complejo y altamente funcionalizado que presenta un núcleo de piridopirimidina con dos grupos trifluorometilo, un centro quiral en la posición 1S, un resto piperidinona difluorosustituido y un grupo amino protegido con Boc.
A-11 (CAS 2996998-09-3), también conocido como lípido A-11 o CICL1, es un lípido catiónico ionizable que sirve como componente básico para la síntesis de nanopartículas similares a lípidos (LNP) para la administración de ácidos nucleicos. La estructura molecular de A-11 presenta una columna vertebral compleja de poliéter-poliamina con múltiples enlaces éster y cadenas alcoxi terminales (C55H100N2O14), lo que proporciona el carácter anfifílico necesario para el autoensamblaje en nanopartículas lipídicas.
Lipid 88 es un lípido catiónico ionizable avanzado que presenta una estructura de múltiples brazos altamente ramificada diseñada para aplicaciones de administración de ARNm de próxima generación. El compuesto tiene la fórmula molecular C₇₉H₁₄₇N₃O₂₀, correspondiente a un peso molecular de aproximadamente 1459 g/mol. Estructuralmente, Lipid 88 está construido alrededor de un núcleo central con múltiples puntos de ramificación, que incorpora tres grupos principales unidos por amidas terciarias y una red de enlaces éter similares al polietilenglicol (PEG). El dominio hidrófobo comprende múltiples cadenas alquílicas saturadas, ramificadas, derivadas del ácido 2-hexildecanoico. Esta arquitectura compleja, que presenta tres aminas protonables, 20 átomos de oxígeno (principalmente como enlaces éster y éter) y un número extremadamente alto de enlaces giratorios (84), le da al Lípido 88 una estructura tridimensional altamente flexible que facilita la encapsulación eficiente del ARNm y el escape endosómico. La multiplicidad de aminas ionizables proporciona un rango de pH de ionización ampliado, lo que potencialmente mejora la eficiencia del escape endosómico en una gama más amplia de valores de pH endosómico que se encuentran en diferentes tipos de células.
9322-O16B (CAS 2909427-23-0) es un lípido catiónico ionizable diseñado específicamente para la generación de nanopartículas lipídicas (LNP). La molécula presenta una arquitectura compleja que incorpora múltiples enlaces disulfuro, funcionalidades amida y un grupo de cabeza que contiene imidazol que en conjunto permiten la modulación de carga dependiente del pH. Este diseño estructural único permite que 9322-O16B permanezca con carga neutral a pH fisiológico (reduciendo la toxicidad sistémica), mientras se protona en el ambiente endosómico ácido, una propiedad crítica para el escape endosómico y la entrega citosólica eficiente de la carga de ácido nucleico. La presencia de enlaces disulfuro dentro de las colas de lípidos también ofrece potencial para la liberación de carga en respuesta redox en el entorno reductor del citosol.
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