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La clascoterona (cortexolona 17α-propionato, CB-03-01) es el primer antagonista tópico de los receptores de andrógenos de su clase con un mecanismo de acción periférico selectivo. Estructuralmente, Clascoterona es un esteroide sintético derivado de la cortexolona (11-desoxicortisol), que presenta un éster de propionato en la posición C17α y una cadena lateral de 2-hidroxiacetilo en C17. Esta arquitectura molecular única permite a Clascoterona actuar como un potente antagonista de andrógenos que se metaboliza rápidamente tras la absorción sistémica, limitando así los efectos androgénicos o antiandrogénicos sistémicos mientras se mantiene una actividad local sólida en la piel.

Abrocitinib es un inhibidor de la Janus quinasa (JAK) 1 de molécula pequeña aprobado para el tratamiento de la dermatitis atópica de moderada a grave en adultos y adolescentes. Químicamente, Abrocitinib inhibe selectivamente JAK1, modulando la vía de señalización JAK-STAT que desempeña un papel clave en la patogénesis de la dermatitis atópica. Como ingrediente farmacéutico activo de CIBINQO®, Abrocitinib proporciona una terapia oral dirigida para pacientes candidatos a terapia sistémica.

Sebetralstat es un inhibidor de calicreína plasmática de molécula pequeña potente y selectivo desarrollado como el primer tratamiento oral a demanda para los ataques agudos de angioedema hereditario (AEH). Químicamente, Sebetralstat (también conocido como KVD900) inhibe la calicreína plasmática, la enzima responsable de convertir el cininógeno de alto peso molecular en bradicinina, el mediador clave del angioedema.

Pritelivir es un inhibidor de la helicasa-primasa viral biodisponible por vía oral, el primero en su clase, en desarrollo para el tratamiento de infecciones por el virus del herpes simple (VHS), particularmente en pacientes inmunocomprometidos con enfermedad refractaria al aciclovir. Químicamente, Pritelivir se dirige al complejo viral helicasa-primasa, un nuevo mecanismo de acción distinto de los análogos de nucleósidos como el aciclovir.

Tezacaftor es un corrector del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) que es un componente clave de la terapia de combinación triple TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) para el tratamiento de la fibrosis quística en pacientes con al menos una mutación F508del. Químicamente, Tezacaftor funciona como un corrector de CFTR, mejorando el procesamiento y el tráfico de proteínas CFTR defectuosas a la superficie celular.

Linerixibat es un inhibidor del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT) oral, de mínima absorción, desarrollado para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con colangitis biliar primaria (CBP). Químicamente, Linerixibat inhibe el transportador ileal de ácidos biliares, reduciendo la reabsorción de ácidos biliares y, por lo tanto, disminuyendo los niveles sistémicos de ácidos biliares, que están asociados con el prurito que experimentan los pacientes con CBP.