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DLin-M-C3-DMA (dilinoleilmetil-4-dimetilaminobutirato; MC3) es un lípido catiónico ionizable que presenta un grupo principal de amina terciaria central (dimetilaminobutirato) esterificado a una cadena principal de dilinoleilmetanol. La molécula incorpora dos cadenas de alquilo C18:2 (linoleil) poliinsaturadas, cada una de las cuales contiene dos dobles enlaces cis (9Z,12Z), que contribuyen a su geometría en forma de cono y a su actividad desestabilizadora de la membrana dependiente del pH. El espaciador C3 entre el grupo dimetilamino y el éster carbonilo proporciona una distribución de carga óptima y una cinética de escape endosómico. Con un pKa aparente de 6,44, DLin-M-C3-DMA tiene carga neutra a pH fisiológico, pero se carga positivamente en el entorno endosómico ácido, lo que permite una encapsulación eficiente de ARNip y ARNm, captación celular y liberación citosólica. DLin-M-C3-DMA se considera ampliamente como el lípido ionizable estándar de oro para la administración de ARNip y ha sido validado clínicamente en Onpattro® (patisiran), el primer tratamiento terapéutico de ARNip aprobado por la FDA para la amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina.

El colest-5-en-3-ol (3β)-, 3-[4-[[2-(4-morfolinil)etil]amino]-4-oxobutanoato], comúnmente conocido como Mochol o MoChol, es un análogo catiónico del colesterol derivado sintéticamente en el que el grupo 3β-hidroxilo del colesterol está esterificado con un conector succinato que termina en un resto morfolinoetilamida. La estructura molecular conserva la estructura esteroide rígida del colesterol al tiempo que incorpora un grupo amino terciario dentro del anillo morfolino y un enlace amida que imparte carácter catiónico en condiciones fisiológicas. La presencia de dos átomos de nitrógeno dentro de la cadena lateral de morfolinoetilo confiere un comportamiento catiónico dependiente del pH, lo que permite que el colest-5-en-3-ol (3β)-, 3-[4-[[2-(4-morfolinil)etil]amino]-4-oxobutanoato] interactúe electrostáticamente con cargas útiles de ácido nucleico cargado negativamente, lo que lo convierte en un componente lipídico funcional para formulaciones de nanopartículas lipídicas (LNP) en aplicaciones de administración de genes.

DOTAP (sal de cloruro) (cloruro de (2,3‑dioleoiloxipropil)trimetilamonio, también conocido como cloruro de 1,2‑dioleoil‑3‑trimetilamonio‑propano) es un lípido catiónico sintético que presenta un grupo de cabeza de amonio cuaternario que lleva permanentemente una carga positiva, unido a través de un esqueleto de glicerol a dos cadenas de ácidos grasos oleoílo (C18:1) insaturados. La estructura molecular de DOTAP (sal de cloruro) posiciona el resto de trimetilamonio en la posición sn-3 de la cadena principal de glicerol, creando un grupo de cabeza catiónico permanente que no depende del pH para la generación de carga. Las dos cadenas de oleoilo proporcionan un anclaje hidrófobo dentro de las bicapas lipídicas al tiempo que introducen dobles enlaces cis (Δ9) que confieren fluidez y facilitan la transición de laminar a hexagonal invertida (H_II) transición de fase tras la fusión de la membrana. Esta combinación única de un grupo catiónico cargado permanentemente y cadenas de acilo insaturadas fluidizadas permite que DOTAP (sal de cloruro) forme espontáneamente liposomas catiónicos que se complejan electrostáticamente con ácidos nucleicos cargados negativamente, produciendo lipoplexos que transfectan eficientemente una amplia gama de tipos de células eucariotas con una citotoxicidad mínima.

Fmoc-His(Trt)-OH (CAS 109425‑51‑6), denominado sistemáticamente N‑α‑(9‑fluorenilmetoxicarbonil)‑Nᵢₘ‑tritilo‑L‑histidina, es un derivado de histidina protegido con N‑α‑Fmoc/Nᵢₘ‑tritilo ampliamente utilizado como componente básico estándar en la síntesis de péptidos en fase sólida (SPPS) de Fmoc. La molécula consta de un residuo de L-histidina con el grupo α-amino N-terminal protegido por el grupo Fmoc lábil a las bases y la cadena lateral de imidazol nucleófila protegida por el grupo tritilo (trifenilmetilo, Trt) lábil a los ácidos. El grupo Trt es un grupo protector voluminoso y rico en electrones que suprime eficazmente las reacciones secundarias durante la síntesis de péptidos, en particular la notoria racemización y tautomerización Nπ-Nτ del anillo de histidina imidazol. El esquema de protección ortogonal Fmoc/Trt de Fmoc-His(Trt)-OH (Fmoc eliminado por piperidina, Trt eliminado por escisión leve de TFA) lo convierte en una opción ideal para SPPS tanto manual como automatizado.

Fmoc-Ile-OH (CAS 71989‑23‑6), denominado sistemáticamente N‑α‑(9‑fluorenilmetoxicarbonil)‑L‑isoleucina, es un componente básico estándar para la síntesis de péptidos en fase sólida (SPPS) de Fmoc. La molécula comprende un residuo de aminoácido de isoleucina (Ile) con el grupo α-amino N-terminal protegido por el grupo 9-fluorenilmetoxicarbonilo (Fmoc) lábil a las bases. La isoleucina es un aminoácido alifático esencial, hidrofóbico y de cadena ramificada que presenta un centro quiral en el carbono β además del carbono α, lo que da lugar a dos configuraciones diastereoméricas (aloisoleucina L y D) que deben controlarse rigurosamente durante la síntesis. El grupo protector Fmoc se elimina rápidamente en condiciones básicas suaves (normalmente 20 % de piperidina en DMF), lo que permite el alargamiento gradual de la cadena peptídica sin exponer cadenas laterales ni enlaces sensibles a los ácidos. Fmoc-Ile-OH se suministra como un polvo cristalino de alta pureza, de color blanco a blanquecino, y sirve como componente indispensable para incorporar L-isoleucina en péptidos sintéticos.

H-Lys(Boc)-OH (CAS 2418-95-3), denominado sistemáticamente Nε-(terc-butoxicarbonil)-L-lisina o H-Lys(t-BOC)-OH, es un derivado de lisina que presenta el grupo ε-amino protegido por el grupo terc-butoxicarbonilo (Boc) lábil a los ácidos, mientras que el grupo α-amino permanece libre (H-, es decir, desprotegido). La molécula comprende un residuo de L-lisina con una cadena lateral flexible de cuatro metileno que termina en un grupo ε-amino protegido por Boc, y un grupo α-amino libre y ácido α-carboxílico libre. Este patrón de protección único (Boc en la cadena lateral, libre en el extremo N) hace que H-Lys(Boc)-OH sea un componente esencial para la síntesis de péptidos en fase de solución, la condensación de fragmentos y como precursor para preparar ésteres activados y otros derivados de lisina. El grupo Boc se elimina en condiciones ácidas suaves (por ejemplo, TFA o HCl en dioxano), proporcionando protección ortogonal cuando se usa en combinación con otros grupos protectores como Fmoc, Z o Alloc.