3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanamida), a menudo denominado 306-N16B, es un lípido catiónico ionizable especializado. Estructuralmente, presenta una arquitectura compleja y ramificada con múltiples enlaces disulfuro incrustados dentro de sus colas hidrofóbicas y una amina terciaria central que sirve como grupo de cabeza ionizable sensible al pH. El compuesto está meticulosamente diseñado para la administración selectiva de ARNm dirigido a los pulmones. La presencia de enlaces disulfuro en las colas proporciona biodegradabilidad tras la entrada celular, mientras que la disposición precisa de las cadenas alifáticas influye de manera crítica en su perfil de adsorción de corona de proteínas, que es clave para desbloquear el tropismo específico de tejido.
3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanamida) es un lípido ionizable altamente selectivo diseñado para la administración de ácido nucleico extrahepático, con una notable preferencia por el tejido pulmonar. A través de un mecanismo que implica la adsorción selectiva de proteínas plasmáticas específicas como la cadena β/γ del fibrinógeno, las LNP basadas en 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanamida) logran una expresión transgénica eficiente y selectiva en células endoteliales pulmonares y macrófagos. Para los investigadores que desarrollan terapias dirigidas para enfermedades pulmonares hereditarias, 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanamida) representa una herramienta fundamental. En estudios preclínicos, 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanamida) ha demostrado potentes capacidades dirigidas a los pulmones, lo que permite la edición funcional de genes en más del 30% de las células endoteliales con una mínima expresión fuera del objetivo en el hígado o bazo.
l Apariencia: líquido transparente de incoloro a amarillo claro a naranja claro
Cada envío viene acompañado de un COA completo, una MSDS (con información completa del GHS) y un certificado de origen.
Escenarios de aplicación
1. Entrega de ARNm selectiva al pulmón
La aplicación principal de 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanamida) es la formulación de LNP que administren cargas útiles de ARNm de manera eficiente y específica al tejido pulmonar, evitando la exposición sistémica.
2.Terapia génica para enfermedades pulmonares hereditarias
Se utiliza en modelos preclínicos de linfangioleiomiomatosis pulmonar (LAM) para administrar ARNm de Tsc2 funcional y restaurar la función supresora de tumores, lo que ofrece una posible vía terapéutica para los pacientes.
3.Edición del gen de las células endoteliales pulmonares
Permite la edición precisa del genoma en células endoteliales de pulmón. En los modelos Cre/LoxP, logró una transfección del 33,6 % en estas células diana, un paso clave para desarrollar terapias para enfermedades vasculares pulmonares.
4. Desarrollo de vacunas de ARNm específicas para los pulmones
La capacidad de orientación única de la 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanamida) la convierte en un excelente candidato para crear vacunas de ARNm que generen una fuerte inmunidad mucosa en el tracto respiratorio contra patógenos pulmonares.
5.Investigación de la corona de proteínas
Actúa como una herramienta de investigación única para estudiar cómo las propiedades fisicoquímicas de las LNP (particularmente las estructuras de la cola) influyen en la adsorción selectiva de proteínas, que puede aprovecharse para la administración extrahepática.
Preguntas frecuentes
P1: ¿Para qué se utiliza la 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanamida)?
R: Es un lípido catiónico ionizable formulado específicamente para la administración de ARNm selectiva a los pulmones. Se utiliza en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades pulmonares hereditarias, vacunas de ARNm pulmonar y modelos de cáncer de pulmón donde se requiere una transfección precisa y de alta eficiencia de células endoteliales de pulmón.
P2: ¿Cómo logra la 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanamida) apuntar a los pulmones?
R: Tras la inyección intravenosa, las nanopartículas de 3,3',3'',3'''-(((Metilazanediil)bis(propano-3,1-diil))bis(azanetriil))tetrakis(N-(2-(dodecildisulfanil)etil)propanamida) se unen selectivamente a proteínas plasmáticas específicas, formando una “corona de proteínas”. Esta corona guía las partículas para que se acumulen y sean absorbidas por las células de los pulmones en lugar del hígado.
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