β-alanina, éster de N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecílico

El éster de β-alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-,1,1',1''-tritridecílico es un lípido ionizable biodegradable avanzado que se utiliza en sistemas de administración de fármacos de última generación. Este compuesto, conocido como 304O13, está diseñado específicamente para formular nanopartículas lipídicas (LNP) para la encapsulación y administración eficiente de terapias de ácidos nucleicos, como ARNip y ARNm. La estructura única del éster de β-alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecilo permite el escape endosomal en las células diana, un paso crítico para que las terapias de ARN alcancen su sitio de acción. El éster de β-alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecilo ha mostrado una potente actividad de silenciamiento genético in vivo, como la administración de ARNip del factor VII en modelos de ratón, al tiempo que demuestra un perfil de toxicidad mejorado en comparación con formulaciones de lípidos más antiguas. Para los desarrolladores de terapias basadas en LNP, el éster de β-alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecílico representa una nueva y poderosa herramienta en la caja de herramientas de administración.

Parámetros del producto

Escenarios de aplicación

1.Formulación terapéutica de ARNip

Un componente central de las LNP para administrar ARNip al hígado y otros tejidos, lo que permite el silenciamiento de genes para enfermedades metabólicas, infecciosas y oncológicas. Eliminación eficaz del factor VII demostrada in vivo.

2.Desarrollo de terapias y vacunas de ARNm

Un lípido ionizable biodegradable ideal para formular LNP para proteger y administrar ARNm para terapias de reemplazo de proteínas, edición de genes y vacunas de próxima generación.

3. Entrega de edición genética (CRISPR)

Se utiliza para formular LNP para la administración conjunta de ARNm de Cas9 y ARN guía (ARNg) para realizar la edición de genes in vivo.

4.Detección de formulación de LNP

Se utiliza como lípido estándar o de prueba en campañas de detección de alto rendimiento para identificar composiciones de LNP óptimas para apuntar a tipos de células específicas o lograr perfiles de liberación particulares.

5.Investigación sobre la administración de medicamentos

Una herramienta de investigación para estudiar los mecanismos de escape endosomal mediado por LNP, la biodistribución y los parámetros que dictan la eficacia de las terapias basadas en ARN.

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Preguntas frecuentes

P1: ¿Cuál es la función de este lípido?

R: Es un lípido catiónico ionizable que se utiliza para formular nanopartículas lipídicas (LNP). Su función es encapsular fármacos de ácido nucleico (como ARNip y ARNm) y facilitar su administración a las células para lograr un efecto terapéutico.

P2: ¿Es peligroso este compuesto?

R: Sí, está clasificado con indicaciones de peligro H302 (Nocivo si se ingiere) y H410 (Muy tóxico para la vida acuática con efectos duraderos). Es estrictamente para uso en investigación de laboratorio y no para uso humano o veterinario.

Contáctenos

Cosperpharm es su socio especializado en lípidos LNP. Para consultas sobre β-alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecilo éster, documentación reglamentaria o material de grado GMP, realice su pedido por correo electrónico. Garantizamos una respuesta dentro de un día hábil.